Den anerkjente visjonære engelske legen William Harvey skrev i 1651 om hvordan blodet vårt inneholder alle livets hemmeligheter.
«Og så jeg konkluderer med at blod lever og næres av seg selv og på ingen måte er avhengig av noen annen del av kroppen som før eller mer utmerket,» skrev han. «Slik at vi ut fra dette kan oppfatte årsakene ikke bare til livet generelt … men også til lengre eller kortere liv, til å sove og våkne, til dyktighet, til styrke og så videre.»
Dr. Kevin Watt, teamleder for Heart Regeneration and Disease Laboratory ved Murdoch Children’s Research Institute (MCRI) i Melbourne, Australia, forstår dette konseptet dypt.
Han lever det hver dag, mens han og hans medforskere studerer og omprogrammerer blodets potensiale til å behandle sykdom, spesielt hjertesvikt hos barn.
Med utgangspunkt i arbeidet til Dr. Shinya Yamanaka fra Japan, som oppdaget at spesialiserte celler kunne omprogrammeres tilbake til umodne stamceller, har Watt og hans samarbeidspartnere tatt dette arbeidet flere skritt videre.
De har brukt små molekyler for å gjøre disse nye stamcellene fra blodet til hjerteceller.
Små hjerteorganoider utvikles i laboratoriet – som deretter kan injiseres i barns sviktende hjerter.
Basert på den filantropiske støtten fra Murdoch Institute, går arbeidet raskt og har vist seg å være effektivt allerede hos mus, griser og sauer.
«Visjonen for vår forskning er å utvikle nye terapier som kan forandre livene til barn med hjertesvikt.»
Kliniske studier på mennesker vil snart starte, og som Dr. Watt fortalte meg i et intervju fra Australia, «Store ark med hjertevev vil bli sydd inn i det sviktende hjertet.»
Medfødt hjertesvikt samt bivirkninger av kjemoterapi hos barn vil være mål for denne mirakelbehandlingen. Millioner av barn over hele verden lider daglig av disse tilstandene.
Watt sa at visse kjemoterapi (antracykliner) har en høyere risiko for hjertesvikt – opptil 15 % av tiden – og denne behandlingen kan være nyttig for å beskytte hjertet.
Watt sa: «Hjertesvikt er fortsatt en presserende, uoppfylt klinisk utfordring over hele verden. Selv om vi har gjort betydelige fremskritt over flere tiår med å håndtere sykdommen, mangler vi målrettede terapier for å behandle disse ødeleggende tilstandene.»
Han la til, «Mer enn 500 000 barn over hele verden lever med avansert hjertesvikt som krever transplantasjon. Visjonen for vår forskning er å utvikle nye terapier som kan forandre livene til barn med hjertesvikt.»
For å oppnå dette, sa han, «bruker vi en teknologi kalt induserte pluripotente stamceller, der vi kan konvertere blod- eller hudceller fra pasienter med hjertesvikt til stamceller som vi deretter gjør om til hjerteceller … eller til og med lage konstruert hjertevev som kan sys på pasientens hjerte for å hjelpe det med å pumpe.»
Cellene som er målrettet i blodet er kjent som perifere blodmononukleære celler (PBMC).
De «skyves tilbake i tid til en tidligere tid før de ble differensiert til hjerte- eller nyreceller,» sa han.
Deretter kan de skyves frem for å bli friske hjerteceller eller mutasjoner – eller andre abnormiteter kan korrigeres.
Mens teamet ved Murdoch Children’s Research Institute lager hjerteceller fra stamceller i blodet for klinisk bruk, bruker de også disse stamcellene til å finne ut nye medisiner for å behandle hjertesvikt direkte.
Sa Watt, «Ved å bruke stamceller fra pasienter med hjertesvikt forårsaket av cellegift, utvikler vi aktivt nye medisiner og cellebaserte behandlinger som vi tror vil forandre livene til pasienter med disse tilstandene … Forskningsgruppen vår har banebrytende metoder for å snu disse stammene celler inn i miniatyrhjertevev som kan brukes til å modellere sykdom i en tallerken, for å identifisere nye medikamentmål for utvikling av nye terapier.»
Disse behandlingene er personlig tilpassede og svært dyre, men de er også svært effektive.
Å korrigere hjertesvikt hos små barn er bare noen få år unna å bli en realitet.
Det er et julemirakel som er avhengig av den typen filantropisk støtte som MCRI er kjent for å arrangere.
«Filantropisk støtte spiller en avgjørende rolle i å akselerere utviklingen av disse nye, transformative behandlingene,» sa Watt, «og denne støtten vil være avgjørende når vi jobber for å bringe stamcellebaserte presisjonsterapier for hjertesvikt til alle barn som trenger det. ”
