Forskere sier at de har utløst et «spennende» gjennombrudd i behandlingen av Alzheimers sykdom ved å utvikle et medikament for å forhindre oppbygging av giftige proteiner i hjernen.
«Denne forskningen tar lovende skritt mot en ny enestående terapi som retter seg mot tau, et skadelig protein i hjernen til mennesker som lever med Alzheimers, og forhindrer at det klumper seg sammen,» sa Richard Oakley, assisterende forsknings- og forskningsdirektør. innovasjon ved Alzheimers Society UK, som finansierte forskningen.
Tau er et naturlig forekommende protein som bidrar til å stabilisere nervecellene i hjernen. Disse proteinene kan bli dårlige ved å klumpe seg sammen for å danne lange, vridende fibriller som forstyrrer cellefunksjonen.
Unormale klumper av tau kalles nevrofibrillære floker (NFT) – de er et kjennetegn på Alzheimers, en nevrodegenerativ tilstand som påvirker anslagsvis 7 millioner amerikanere.
Nå sier et internasjonalt team ledet av Lancaster University i Storbritannia at de har utviklet et medikament kalt RI-AG03 som retter seg mot og blokkerer de to «hotspots» der tau-klumping har en tendens til å oppstå.
«Det er to regioner av tau-proteinet som fungerer som en glidelås for å gjøre det mulig å samle seg,» forklarte Amritpal Mudher, professor i nevrovitenskap ved University of Southampton. «For første gang har vi et medikament som er effektivt for å hemme begge disse regionene.»
Forskere fra University of Southampton ga stoffet til fruktfluer som hadde giftig tau, og la merke til at det undertrykte nevrodegenerasjon og forlenget fluenes liv med omtrent to uker.
Gjennomsnittlig levetid for fruktfluer er 40 til 50 dager.
Forskere ved University of Texas Southwestern Medical Center testet også stoffet i genetisk konstruerte celler, og fant at det reduserte tau-aggregering.
Resultatene ble publisert torsdag i Alzheimer’s & Dementia: The Journal of the Alzheimer’s Association.
Teamet planlegger å teste RI-AG03 i gnagere før de lanserer kliniske studier. Imidlertid har tidligere lovende tau-baserte terapier mislyktes i kliniske studier.
«Det er viktig å merke seg at studien er i sine tidlige stadier, så vi vet ennå ikke om den vil fungere eller være trygg for mennesker, men det er en spennende utvikling og vi ser frem til å se hvor den fører,» sa Oakley.
Det finnes ingen kur mot Alzheimers, men visse medisiner tar sikte på å bremse kognitiv nedgang hos personer med sykdommen.