En eksperimentell behandling ser ut til å utsette Alzheimers symptomer hos noen mennesker genetisk bestemt til å få sykdommen i 40- eller 50 -årene, ifølge nye funn fra pågående forskning som nå er fanget opp i Trump -administrasjonens finansieringsforsinkelser.
De tidlige resultatene – en vitenskapelig først – ble publisert onsdag, selv om deltakerne var bekymret for at politikk kunne redusere tilgangen til en mulig livline.
«Det er fremdeles en studie, men det har gitt meg en forlengelse til livet mitt som jeg aldri har banket på å ha,» sa Jake Heinrichs fra New York City.
Nå 50, har Heinrichs blitt behandlet i den studien i mer enn et tiår og er fortsatt symptomfritt til tross for at han arver et Alzheimers-forårsaker gen som drepte faren og broren hans på samme alder.
Hvis blokkert finansiering stopper Heinrichs ‘doser, «Hvor mye tid har vi?» spurte kona, Rachel Chavkin. «Denne rettssaken er livet.»
To medisiner som selges i USA kan beskjedent bremse forverring av Alzheimers i tidlig fase ved å rydde hjernen til et av kjennetegnene, en klissete gunk kalt amyloid.
Men til nå har det ikke vært antydninger om at å fjerne amyloid langt tidligere – mange år før de første symptomene dukker opp – kan bare utsette sykdommen.
Forskningen ledet av Washington University i St. Louis involverer familier som går ned i sjeldne genmutasjoner som nesten garanterer at de vil utvikle symptomer på samme alder deres berørte pårørende gjorde – informasjon som hjelper forskere å fortelle om behandlinger har noen effekt.
Det nye funnet senter på en undergruppe av 22 deltakere som fikk amyloid-fjerne medisiner lengst, i gjennomsnitt åtte år.
Langvarig fjerning av amyloid kuttet i halvparten av risikoen for symptomdebut, rapporterte forskere onsdag i tidsskriftet Lancet nevrologi.
Til tross for studiens lille størrelse, «det er utrolig viktig,» sa nevrovitenskapsmannen i Northwestern University David Gate, som ikke var involvert i forskningen.
Nå har deltakerne blitt byttet fra et tidligere eksperimentelt medikament til Leqembi, en IV -behandling godkjent i USA, for å prøve å svare på det åpenbare neste spørsmålet.
«Det vi ønsker å bestemme i løpet av de neste fem årene er hvor sterk er beskyttelsen,» sa Washington Universitys Dr. Randall Bateman, som leder det dominerende arvet Alzheimers nettverk av studier som involverer familier med disse sjeldne genene. «Vil de noen gang få symptomene på Alzheimers sykdom hvis vi fortsetter å behandle dem?»
Her er bekymringen: Bateman samlet inn penger for å starte den bekreftende studien mens han søkte nasjonale institutter for helsefinansiering for hele prosjektet, men tilskuddet hans har blitt forsinket etter at nødvendige anmeldelser ble kansellert. Det er ett eksempel på hvordan millioner av dollar i forskning har blitt stoppet når NIH takler finansieringsbegrensninger og massefyringer.
Samtidig lurer forskere om NIH vil skifte fokus bort fra amyloidforskning etter kommentarer fra Dr. Jay Bhattacharya, nominert som byråets nye direktør.
«En av grunnene til at jeg tror at vi ikke har gjort fremskritt i Alzheimers, så mye som vi burde ha, er fordi NIH ikke har støttet et tilstrekkelig bredt spekter av hypoteser,» sa Bhattacharya til senatorene, og svarte på en som førte opp et eksempel på tidligere vitenskapelig mishandling uten å være relatert til gjeldende forskning.
Forskere vet ikke nøyaktig hva som forårsaker Alzheimers, en sinnsødeleggende sykdom som rammer nesten 7 millioner amerikanere, mest sent i livet. Det som er klart er at stille endringer skjer i hjernen minst to tiår før de første symptomene – og at klissete amyloid er en viktig bidragsyter.
På et tidspunkt ser det ut til at amyloidoppbygging utløser et protein som heter Tau for å begynne å drepe nevroner, noe som driver kognitiv tilbakegang.
Tau-fighting medisiner blir nå testet.
Forskere studerer også andre faktorer inkludert betennelse, hjernens immunceller og visse virus.
NIHs fokus utvidet etter hvert som forskere fant mer potensielle skyldige.
I 2013 finansierte NIHs nasjonale institutt for aldring 14 studier av mulige Alzheimers medisiner, over en tredje målretting av amyloid.
I fjor høst var det 68 medikamentforsøk, og omtrent 18% målrettet amyloid.
Northwesterns port teller seg blant forskere som «tror amyloid ikke er alt,» men sa at ingenting har ugyldiggjort amyloidhypotesen.
Han brukte nylig hjernevev bevart fra en gammel amyloidstudie for å lære hvordan immunceller som kalles mikroglia kan fjerne disse plakkene og deretter bytte til å hjelpe hjernen med å helbrede, mulige ledetråder for å forbedre dagens beskjedne terapier.
Foreløpig er Amyloid helt klart implisert på en eller annen måte, og familier med Alzheimers forårsaker gener hjelper til med å svare på et kritisk spørsmål for alle som er i faresonen: Kan blokkere amyloidoppbygging virkelig avverge symptomer?
Uten NIH -finansiering, sa Bateman, vil den muligheten gå tapt.
«Det er helt sinnssykt,» sa mangeårige deltaker -deltaker June Ward, som bor i nærheten av Asheville, North Carolina, og planlegger å be venner om å klage til lovgivere.
Ward fyller 64 år i juni og er sunn, to år eldre enn da morens symptomer dukket opp.
«Det er spennende å tenke på muligheten for at Alzheimers sykdom kanskje ikke er det som får meg,» sa hun.
I New York sa Heinrichs at han har håp om at hans 3 år gamle sønn ikke vil «oppleve stresset og sorg som jeg levde gjennom som en ung mann for å se min far visne bort.»
«Vi trenger at NIH ikke blir politisert,» la hans kone til Chavkin til. «Det handler bare om å holde folk i live eller hjelpe dem til å leve bedre. Og i dette tilfellet hjelper det mannen min å overleve.»
