En og ferdig?
Pharma-giganten Eli Lilly kunngjorde mandag at dens genredigeringsterapi kan redusere LDL («dårlig») kolesterol med opptil 62 % med en enkelt infusjon.
Ikke bare var den eksperimentelle behandlingen vellykket, men resultatene var fortsatt tydelige hos noen deltakere 18 måneder etter at de mottok dosen.
Mens de fleste genterapier retter seg mot sjeldne lidelser, kan denne nye behandlingen redusere risikoen for hjertesykdom, den viktigste dødsårsaken i USA.
En enkelt dose VERVE-102 «slår av» et gen kjent som PCSK9 som spiller en rolle i mengden LDL-kolesterol leveren kan oppdage og fjerne fra blodet. Mindre PCSK9 betyr mindre dårlig kolesterol.
En tidlig studie publisert denne uken i The New England Journal of Medicine sporet 35 pasienter med hjertesykdom eller genetisk høye nivåer av LDL-kolesterol.
Den høyeste dosen av medisinen – 1 milligram per kilo kroppsmasse – kuttet PCSK9-proteinet i blodet med opptil 88%. Ingen alvorlige bivirkninger ble rapportert.
«Dette stoffet slår av en liten brøkdel av DNA, og LDL-kolesterolet ditt er lavere med 50% for resten av livet,» sa Riyaz Patel, en akademisk kardiolog ved University College London, til Science Focus i fjor, før studien ble fagfellevurdert.
«Det var det,» sa Patel. «En og ferdig. Dette kommer til å bli revolusjonerende.»
Mens de første resultatene er foreløpige, forventes en klinisk fase 2-studie av VERVE-102 å starte innen slutten av året.
Eksisterende medisiner som virker på samme måte – ved å hemme PCSK9-produksjonen – har bare redusert kolesterol mellom 50 % og 60 %.
En annen fordel med medisinen? LDL kryper ikke tilbake slik det kan med lignende behandlinger.
Dessuten trenger ikke VERVE-102 tas hver dag som tradisjonelle kolesterolkontrollerende statiner.
«LDL-C begynner å gå tilbake til det normale før du får et nytt treff,» sa Myles Minter, en helseanalytiker hos William Blair, til Fierce Biotech.
«Hvert øyeblikk av eksponering for LDL-C har betydning for livstidsrisikoen for en hjertehendelse.»
Høye nivåer av LDL-kolesterol øker risikoen for plakkoppbygging i blodårene, som kan blokkere blodstrømmen til hjertet.
Bare tid og ytterligere kliniske studier vil avsløre pasientgruppen VERVE-102 som passer best.
Den innovative behandlingen kan være spesielt nyttig for yngre pasienter som er disponert for dårlig kolesterol.
En behandling som endrer DNA for livet er kanskje ikke egnet for eldre pasienter, med forskere som fokuserer på de med for tidlig hjerte- og karsykdom og genetisk høyt kolesterol.
