En banebrytende immunterapi kan hjelpe barn med å bekjempe – og til og med forvise – hjernesvulster, den viktigste årsaken til kreftrelaterte dødsfall hos barn.
Den nye behandlingen faller inn under en kategori kalt T-celleterapi, som trener immunsystemet til å identifisere og angripe kreft på egen hånd.
T-celleterapi har allerede vist seg effektiv mot blodkreft som leukemier, men den har sjelden lyktes mot solide svulster.
Denne rettssaken var banebrytende fordi den viste at den nye T-celleterapien kunne lære barnas immunsystem å finne og bekjempe hjernesvulster. Noen pasienter forble til og med sykdomsfrie år etter behandling.
Hvorfor hjernesvulster er vanskelig å behandle
Hjernesvulster er vanskelig å behandle av flere grunner.
Kroppen har en naturlig blodhjernebarriere som beskytter hjernen, men som også kan holde behandlinger som kjemoterapi ute. For å omgå dette, administrerer leger noen ganger medisiner direkte inn i hjernen eller væske som omgir den.
Hjernesvulster består også av mange forskjellige typer celler. En behandling kan drepe noen mens andre etterlates, slik at kreften kommer tilbake.
Barna i studien hadde aggressive kreftformer som diffust iboende pontingliom og residiverende svulster i sentralnervesystemet.
«Pediatriske svulster er en av de største utfordringene innen kreftforskning, med barn som fortsatt står overfor ekstremt begrensede behandlingsmuligheter, og eksisterende behandlinger forårsaker ofte alvorlige bivirkninger,» sa David Scott, direktør for Cancer Grand Challenges, som bidro til å finansiere forskningen på CAR T-celleterapi.
Denne nye behandlingen lærer immunsystemet å angripe flere mål samtidig, drepe flere kreftceller og redusere sjansene for at sykdommen kommer tilbake.
Disse målene er tre proteiner som vanligvis finnes i pediatriske hjernesvulster: WT1, PRAME og Survivin.
«Vi var glade for å se at vi kunne bevare sikkerhet og livskvalitet samtidig som vi genererer antitumorresponser ved å angripe tre mål samtidig,» sa Eugene Hwang, MD, sjef for onkologi ved Children’s National Hospital i Washington, DC, og medforfatter av studien.
Hva er T-celleterapi?
Fordi kroppen kan gjenkjenne og reagere på kreftceller på egen hånd, kalles T-celleterapi ofte «levende medisin» og kan bane vei for langsiktig remisjon.
Det er også en kortere, mindre aggressiv behandling enn kjemoterapi, som dreper mange friske celler sammen med kreftceller.
CAR T-celleterapi begynner med å trekke ut noen av en pasients T-celler – en type hvite blodceller – fra blodet deres. Cellene blir deretter sendt til et spesialisert anlegg, hvor de er opplært til å gjenkjenne og drepe kreft.
Forskere gjør dette ved å introdusere et deaktivert virus som gir nye genetiske instruksjoner, som effektivt omprogrammerer T-cellene til å gjenkjenne kreft. Dette forvandler dem til CAR T-celler.
Når de er konstruert, dyrkes CAR T-cellene til de når en terapeutisk dose, ofte millioner eller til og med milliarder av celler.
De blir deretter sendt tilbake til pasienten og infundert gjennom en IV, en prosess som tar mindre enn en time.
Studien ved Children’s National markerer første gang denne terapien har blitt testet på mennesker for disse pediatriske hjernesvulstene.
Forskere har etablert en gjennomførbar produksjonsprosess for T-celleterapi, identifisert en maksimal tolerert dose og definert en tidlig sikkerhetsprofil.
Deretter håper de å flytte behandlingen inn i en fase 2-studie, og bringe den ett skritt nærmere FDA-godkjenning og gjøre den tilgjengelig for barn i nød.
